因为晚期癌症自愈的概率接近于0,安慰剂的客观有效率接近于0,如果一个药物在治疗中能达到非常高的客观有效率,那几乎100%概率是有效的,这一点无需双盲对照也能看出来。

        这跟感冒,咳嗽这类病症不一样,这些疾病依靠人体免疫力可以大部分达到自愈,什么药物都不用,也会有90%以上的人会自愈,如果给与药物治疗,自愈率会更高。

        因此,这种能靠人体免疫系统自愈的疾病,要想获得确切的药物效果证据,就一定要做双盲对照临床试验,才不会把服用安慰剂后的免疫力自愈误认为是药物的治疗功能。

        像抗癌药这样的药物,只要客观有效率高于标准疗法,样本量达到一定数量,副作用可耐受,就能获得FDA给与的突破性疗法认定,优先评审快速上市。

        这一次的地中海贫血症基因药物也是同样走的创新审批绿色通道。

        跳过了无数繁琐,恶心人的审批程序,第一时间进入临床三期。

        并且考虑到地中海贫血症属于罕见病,临床人数也进行了大幅削减,只要几十人就够了。

        总之,全程开启绿灯,力求以最快速度,推动这款新药的上市销售。

        ******

        鹰国,西弗吉尼亚州。

        内容未完,下一页继续阅读